Goed nieuws voor kinderen met MCT8-deficiëntie, een superzeldzame genetische schildklierziekte. De Europese medicijnwaakhond EMA heeft het geneesmiddel tiratricol goedgekeurd. Dit medicijn is voor deze patiëntengroep herontdekt en onderzocht door Erasmus MC. ‘Ontzettend mooi dat dit medicijn straks voor patiënten in heel Europa te krijgen is.’
De toelating is bijzonder, laat Joyce de Bruin op de website van het Erasmus MC. Slechts heel zelden laat de EMA een geneesmiddel toe dat op initiatief van arts-wetenschappers is onderzocht en effectief bewezen.
Tot dusverre zijn wereldwijd slechts 600 patiënten bekend met MCT8-deficiëntie, ook wel het Allan-Herndon-Dudley Syndroom genoemd. Veel kinderen met dit syndroom overlijden voor hun 18e levensjaar. Tenminste, dat wás zo, totdat het team van endocrinoloog prof. dr. Edward Visser van Erasmus MC ontdekte dat een oud, bijna vergeten middeltje uit de jaren vijftig werkzaam is tegen MCT8-deficiëntie.
Het middel werkt zó goed dat Visser goede hoop heeft dat patiënten ouder zullen worden dan ooit.
