Wetenschappers van het Erasmus MC, het Hubrecht Instituut en Sanquin hebben een nieuwe methode voor gentherapie ontdekt. Door een stukje DNA te verwijderen tussen een gen en diens ‘aan/uit knop’, lukte het een gen weer ‘aan’ te zetten.
Elk gen heeft een zogenaamde ‘enhancer’, of een ‘aan/uit knop’, zoals onderzoeker Rezin Majied van het Erasmus MC het noemt. ‘In deze studie hebben we ontdekt dat het mogelijk is om een gen te activeren door het dichter bij een enhancer te brengen’, zegt mede-onderzoeker Anna-Karina Felder van het Hubrecht Instituut. Ze deden dat bij een gen, dat normaal vóór de geboorte wordt uitgezet. Hun resultaten publiceerden ze samen met de andere eerste auteurs Sjoerd Tjalsma en Han Verhagen in het wetenschappelijk tijdschrift Blood.
De nieuwe methode biedt hoop voor patiënten met sikkelcelziekte en bèta-thalassemie. Deze patiënten hebben een kapot gen waardoor het eiwit hemoglobine in rode bloedcellen niet goed worden gevormd. Het gevolg is dat mensen hun leven lang last hebben van ernstige klachten zoals bloedarmoede, vermoeidheid en op den duur ook orgaanschade. Majied: ‘Veel jonge patiënten die ik sprak hadden complicaties door hun ziekte en komen daardoor minder goed mee in het leven.’
Het hele artikel van de hand van Maud Kok is terug te lezen via: https://amazingerasmusmc.nl/genetica/nieuwe-methode-voor-gentherapie-knipt-stukje-dna-weg-om-gen-te-activeren/
